2023年8月3日，據(jù)CDE官網(wǎng)公示，武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱“睿健醫(yī)藥”）申報(bào)的“人源多巴胺能前體細(xì)胞注射液”（代號(hào)：NouvNeu001）獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，適應(yīng)癥為帕金森病，這也是國(guó)內(nèi)首款獲批臨床的針對(duì)帕金森病的iPSC衍生藥物。

帕金森病，又稱為“震顫麻痹”，是一種常見的老年神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，具有特征性運(yùn)動(dòng)癥狀，包括靜止性震顫、運(yùn)動(dòng)遲緩、肌強(qiáng)直和姿勢(shì)平衡障礙等，還會(huì)伴有非運(yùn)動(dòng)癥狀，包括便秘、嗅覺障礙、睡眠障礙、自主神經(jīng)功能障礙及精神、認(rèn)知障礙。

近年的調(diào)查數(shù)據(jù)表明：在我國(guó)65歲以上人群中，每10萬人中有1700患者。50歲之前的人較少患病，平均患病年齡約為60歲，隨著年齡增加患病人數(shù)顯著升高。男性稍高于女性。

(資料圖)

醫(yī)學(xué)研究提示，帕金森病的發(fā)生與黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元變性死亡有關(guān)，但是究竟什么引起了這些神經(jīng)元的變性死亡一直沒能明確，可能與多種因素有關(guān)，包括遺傳因素、環(huán)境因素、神經(jīng)系統(tǒng)老化等。

國(guó)家藥審中心正式受理睿健醫(yī)藥帕金森研發(fā)管線NouvNeu001的IND申請(qǐng)。臨床前數(shù)據(jù)顯示，通過睿健醫(yī)藥自研的高效化學(xué)小分子誘導(dǎo)功能細(xì)胞再生技術(shù)，NouvNeu001移植入體內(nèi)后可高效轉(zhuǎn)化為成熟多巴胺能神經(jīng)元，分泌多巴胺遞質(zhì)，并與體內(nèi)原有神經(jīng)元形成神經(jīng)連接，產(chǎn)生綜合性的治療功能，改善帕金森癥狀。此次NouvNeu001IND受理，也讓睿健醫(yī)藥正式成為國(guó)內(nèi)首家、國(guó)際上第二家在帕金森領(lǐng)域多能干細(xì)胞衍生藥物臨床申請(qǐng)獲得受理的生物醫(yī)藥公司,僅次于拜耳旗下的BlueRock。

NouvNeu001是睿健醫(yī)藥通過其自研的高效化學(xué)小分子誘導(dǎo)功能細(xì)胞再生技術(shù)開發(fā)的一款針對(duì)帕金森病的多能干細(xì)胞（iPSC）衍生藥物。

據(jù)悉，NouvNeu001基于睿健醫(yī)藥的iPSC產(chǎn)品開發(fā)平臺(tái)，將誘導(dǎo)多能干細(xì)胞作為“種子”，培養(yǎng)獲得健康的多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞，然后將之植入病灶部位，以此來彌補(bǔ)多巴胺能神經(jīng)元的不足。這類前體細(xì)胞除了能夠分泌多巴胺這類遞質(zhì)之外，還可以進(jìn)一步分泌多種蛋白及小核酸來改善PD病灶，為移植到腦部的細(xì)胞發(fā)揮作用提供良好的“土壤”環(huán)境。因此，NouvNeu001能夠高效促進(jìn)PD患者運(yùn)動(dòng)方面及其他功能的恢復(fù)。

臨床前數(shù)據(jù)顯示，通過睿健醫(yī)藥自研的高效化學(xué)小分子誘導(dǎo)功能細(xì)胞再生技術(shù)，NouvNeu001移植入體內(nèi)后可高效轉(zhuǎn)化為成熟多巴胺能神經(jīng)元，分泌多巴胺遞質(zhì)，并與體內(nèi)原有神經(jīng)元形成神經(jīng)連接，產(chǎn)生綜合性的治療功能，改善PD癥狀。

另外，根據(jù)睿健醫(yī)藥官微信息顯示，從已完成的藥理藥效試驗(yàn)和安全性試驗(yàn)結(jié)果來看，使用NouvNeu001的各類試驗(yàn)動(dòng)物在給藥四周后，其行為學(xué)功能和多項(xiàng)生理生化指標(biāo)均得到了顯著改善。

通過多平臺(tái)模塊化靈活融合的方式，睿健醫(yī)藥打造出以核心數(shù)據(jù)平臺(tái)為中心的多藥物形式、多管線、多驅(qū)動(dòng)的創(chuàng)新研發(fā)模式，其中最為核心的是“化合物-蛋白靶點(diǎn)-組織發(fā)育-疾病治療”的多維度整合數(shù)據(jù)庫(kù)，應(yīng)用網(wǎng)絡(luò)可視化、知識(shí)問答、機(jī)器學(xué)習(xí)模型等工具，構(gòu)建元數(shù)據(jù)整合平臺(tái)（iReMeta）對(duì)于揭示人類發(fā)育圖譜的關(guān)鍵分子與靶點(diǎn)，明確疾病治療機(jī)理具有重要意義。

公開信息顯示，睿健醫(yī)藥在2021年8月到2022年1月不到半年的時(shí)間里，連續(xù)斬獲A輪與A+輪兩筆近億元融資。并在A+輪融資落地前，與丹納赫生命科學(xué)中國(guó)區(qū)簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，在全球突破性細(xì)胞藥物研發(fā)與生產(chǎn)領(lǐng)域開展密切合作。

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